Nueva esperanza en la lucha contra el ALS, Conversamos con el Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

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Esta es una de las notas que no terminan aquí, la experiencia de esta entrevista fue realmente impactante, por lo fuerte del tema, y por el inmenso potencial tecnológico del que fuimos testigos.

Ubicada en la ciudad de Petach Tikva, BrainStorm Cell Therapeutics, una startup biotecnológica, presento los primeros resultados de sus ensayos clínicos en pacientes humanos de una nueva terapia contra el ALS llamada NurOwn™.

BrainStorm, a la vanguardia en investigación en este campo, se consolida como pionero en la búsqueda de tratamientos para esta terrible enfermedad. No entraremos en los detalles del ALS, solo mencionar a uno de los científicos más importantes de nuestra época: Stephen William Hawking, quien padece esta enfermedad.

Howking es un caso especial también, ya que habitualmente la esperanza de vida promedio no supera los cinco años. Para entender de que se tratan estos increíbles avances, que es lo que se está haciendo, y que niveles de progreso se han alcanzado, es que visitamos al Doctor Adrian Harel, CEO de BrainStorm.

BrainStorm Cell Therapeutics es una compañía de biotecnología que desarrolla productos terapéuticos a partir de células madre de adultos derivadas de células de médula ósea “autólogas” (de uno mismo), para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

El Doctot Harel se muestra convencido de la eficacia de NurOwn™ en lo que ellos llaman una terapia que permita detener o desacelerar el proceso degenerativo que produce el ALS.

Las pruebas se han realizado hasta el momento en Israel en cuatro pacientes, y seguirán en Estados Unidos(hay que entender que las regulaciones para proceder con ensayos clínicos en humanos son rigurosamente estrictas, por lo que el avance en las investigaciones se hace lento.) Los primeros resultados son muy alentadores, nos dice Harel, ya que hemos demostrado que el tratamiento es seguro y no presenta efectos adversos, cosa para nada trivial cuando hablamos de inyectar células madre en personas.

La tecnología central de BrainStorm, NurOwn™, fue desarrollada mediante la colaboración entre el prominente neurólogo, profesor Eldad Melamed, (anterior responsable de Neurología del Centro Médico Rabin y miembro del Comité científico de la Fundación Michael J. Fox para la investigación del Parkinson), y el experto biólogo celular, el Doctor Daniel Offen, del Centro de Investigaciones Médicas Falsenstein de la Universidad de Tel-Aviv.

La tecnología NurOwn™ se basa en un nuevo protocolo de diferenciación que reprograma las células madres mesenquimatosas humanas adultas presentes en la médula espinal y capaces de autorenovación, para hacerlas madurar y convertirlas en muchos otros tipos de células funcionales.

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Es importante notar, el uso de estas células madre, que están presentes en todas las personas, y que si bien tienen un uso limitado (a diferencia de las células embrionarias) presentan importantes ventajas como ser, mayor seguridad en su uso, y principalmente no generan dilemas éticos, en su utilización.

El procedimiento por tanto consta de la extracción de material intra-oseo, cultivo de las células de interés hasta lograr la cantidad deseada, luego un proceso propietario de BrainStorm , que hace que dichas células liberen las sustancias necesarias para detener el deterioro del sistema nervioso, y por último, se inyectan dichas células en los músculos afectados o en la espina dorsal directamente.

Todos estos procedimientos son realizados en un cuarto 100% estéril, que se ha creado en Jerusalem, y requieren de varios meses de preparación.

 

El equipo de investigación está entre los primeros del mundo en haber logrado con éxito la diferenciación in-vitro de células de médula espinal de adultos (tanto animales como humanas) en células similares a las neuronales capaces de liberar domapina, al igual que en células MSC-NTF capaces de liberar varios factores neurotróficos, incluyendo el factor neurotrófico derivado del glial (GDNF) y factores neurotróficos derivados del cerebro (BDNF). La capacidad para inducir células madre mesenquimatosas adultas autólogas en células MSC-NTF, hace que la tecnología NurOwn™ sea muy atractiva para tratar ALS y Parkinson al igual que la esclerosis múltiple y el daño en la espina dorsal. Como es de suponer, la tecnología NurOwn™ está protegida en todo el mundo por numerosas patentes.

Seguiremos esta nota publicando un estracto de la charla que tuvimos con el Doctor Harel en próximas ediciones.