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Un descubrimiento impresionante allana el camino para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica ALS.

esclerosis lateral amiotrófica

Créditos de las imagenes: TAU.

ALS es una enfermedad neurodegenerativa que destruye las células nerviosas y causa discapacidad permanente y la muerte.

Un descubrimiento realizado por investigadores de Israel ofrece esperanza para encontrar un mejor tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de Lou Gehrig)

Los científicos identificaron un mecanismo previamente desconocido involucrado en el desarrollo del desorden neurológico debilitante y fatal.

El artículo fue publicado este fin de semana en la prestigiosa revista Journal of Neuroscience.

Los investigadores, dirigidos por el Dr. Eran Pearlson están mostrando una nueva línea de investigación, que puede conducir a un futuro desarrollo de fármacos para la ELA.

En primer lugar, ofrecieron una respuesta a la pregunta de por qué, de todos los tipos de neuronas en el cuerpo, la enfermedad afecta solo la parte motora.

De acuerdo con sus hallazgos, las células musculares de los pacientes con ELA (esclerosis lateral amiotrófica) segregan toxinas que dañan las células nerviosas y por lo tanto causan atrofia y pérdida de conexión entre las células musculares.

En una investigación adicional, también descubrieron una molécula específica de microARN que bloquea los efectos de estas toxinas, y pueden formar la base para desarrollar una cura futura para la mortal enfermedad.

La enfermedad degenerativa, es hoy incurable ya que paraliza gradualmente todos los músculos del cuerpo y finalmente causa la muerte.

Entre los famosos pacientes fallecidos en los últimos años figuran el físico Stephen Hawking, el industrial Dov Lautman y Meir Einstein.

El estudio fue realizado por estudiantes de doctorado y otros estudiantes en el laboratorio del Dr. Perelson.

“La ELA es una enfermedad degenerativa violenta y mortal, que actualmente no tiene un tratamiento efectivo”, dice el Dr. Perlsson, “por lo general ataca a personas mayores, pero puede ocurrir a una edad temprana. Los pacientes pierden gradualmente la capacidad de moverse, hablar y tragar, y finalmente mueren como resultado de la parálisis de los músculos en el sistema respiratorio.

La parálisis de ALS es causada por la degeneración y la muerte de las neuronas motoras, que llevan órdenes del cerebro a los músculos.

El primer sitio en ser golpeado es la punta del axón en el punto donde se encuentra con el músculo (sinapsis), pero hasta el día de hoy los investigadores no han entendido cómo y por qué sucede; Y especialmente: por qué, de todas las células nerviosas en el cuerpo, las neuronas motoras son las afectadas?

Comprender los mecanismos que causan la enfermedad es una base esencial para el desarrollo futuro de medicamentos para ella “.

La primera fase del estudio fue desarrollar un chip de silicio innovador, que permite cultivar un grupo de las neuronas y las células musculares, y hacer una serie de experimentos que no se pueden realizar dentro de un cuerpo vivo.

En los primeros experimentos, los investigadores notaron que las células musculares sanas segregaban sustancias que causan el crecimiento neuronal, mientras que las células musculares de los pacientes con ELA causan la degradación y la degeneración neuronal.

A partir de esto, llegaron a la conclusión de que las células musculares de los pacientes con ALS secretan toxinas.

Escaneado de todas las proteínas de músculo de pacientes en comparación con sustancias musculares sanas, se encontró un aumento en el nivel de una proteína llamada Smforin, (Semaforina), conocida por estar activa durante el desarrollo fetal del sistema nervioso.

Esta destruye aproximadamente el 50% de los axones que produce el embrión, que son esencialmente inútiles. En condiciones normales, la semporeína está activa principalmente en la etapa embrionaria.

Sin embargo, se sabe que reaparece en una variedad de afecciones patológicas o traumáticas, como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica, y después de una apoplejía o lesión de la médula espinal.

De hecho, en otro experimento en el chip, los investigadores encontraron que las células musculares con ALS segregan una gran cantidad de semporeína, lo que contribuye a la destrucción de las células nerviosas.

También hubo un aumento en el receptor de sulforina llamado NRP.

El bloqueo con un anticuerpo, que evita la asociación entre saporina y NRP, solo ha salvado parcialmente las células nerviosas. Este hallazgo parcial no dejo contentos a los investigadores, y se dieron cuenta de que otras toxinas estaban presentes.

Después de sus hallazgos, los investigadores buscaron una súper-molécula para saber cómo inhibir todos los genes que causan que las células musculares secreten toxinas que destruyen las células nerviosas.

Utilizando tecnología avanzada de secuenciación genética, descubrieron que los niveles de toxinas disminuían al registrar un aumento en la presencia de una molécula de microARN específica llamada miR126.

Agregar la molécula al chip experimental dio como resultado una gran mejora en la condición de los axones.

“Decidimos cambiar a un modelo en vivo”, dice el doctor Perelson. “Dimos a los ratones con ELA el miR126, y de hecho, hemos visto una mejoría en su condición.

Se observó disminución de la toxicidad, mejora en la estructura celular del tejido muscular y reunión nervio-muscular (destruido en la esclerosis lateral amiotrófica), y los ratones también se mostraron significativamente mejor en las pruebas de caminar.

“Creemos que nuestro descubrimiento es un gran avance en el desarrollo de fármacos eficaces para la ELA, y luego, posiblemente, a las enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el Parkinson.

Estas enfermedades tienen en común que se destruyen células nerviosas de diferentes tipos concluye Perelson.

“Además, el chip que hemos desarrollado puede ser una herramienta eficaz en temas de medicina personalizada: es posible producir células del propio paciente, para producir sistemas en chips, y para examinar su respuesta a varias drogas.

Esto permitirá que se encuentre un tratamiento adecuado de manera rápida y eficiente, sin exponer al paciente a tratamientos prolongados e ineficaces, y en ocasiones incluso dañándolo”.

Nota: El siguiente articulo no trata sobre una terapia disponible sino sobre un novedoso concepto que esta siendo investigado.